核酸药物又称核苛酸类药物,是各种具有不同功能的寡聚核糖核苷酸(RNA)或寡聚脱氧核糖核苷酸(DNA),主要在基因水平上发挥作用。核酸药物包括Aptamer、抗基因(Antigene)、核酶(Ribozyme)、反义核酸(Antisencenucleic
acid)、RNA干扰剂。由于其具有特异性针对致病基因,也就是说具有特定的靶点和作用机制,因此核酸药物具有广泛的应用前景。
核酸作为药物在临床已应用于中枢神经、泌尿、代谢和心血管等许多方面。而在美国,核酸药物市场近年来在抗病毒、抗肿瘤方面显示了不可替代的作用。美国FDA批准的治疗艾滋病药物AZT、ddC、ddI、d4T 、3TC都是核酸类物质;抗病毒首选药物三氮唑核苷、阿昔洛韦等也是核酸药物; 抗代谢紊乱、治疗肿瘤药物也大都是核酸类药物,其中有抗恶性肿瘤新药氟铁龙,中国开发的一类新药氯腺苷等等。近年来开发的反义类核酸药物可通过和mRNA缥合阻止病毒和癌基因表达,其临床使用效果良好的报道越来越多,核酸类药物有望继磺胺药、抗生素之后成为新一代药物。
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